大胆设想 “基因魔剪”是从哪里入手的呢？

1. 大胆设想 “基因魔剪”是从哪里入手的呢？

选择猪作为疾病实验模型并非一劳永逸。

摆在科学家面前的是一个难题，与转基因亨廷顿病猴模型一样，猪模型不易存活，无法传代。对此，李世华经过钻研认为，该病是内源性基因突变而造成的，直接把猪的内源性基因改变为突变基因，猪的病理变化应该与病人的病理状态更接近。

2013年，基因编辑技术（CRISPR/Cas9）被广泛应用于哺乳动物实验，研究团队大胆尝试，利用该技术建立亨廷顿基因敲入猪模型。经团队通力合作，研究人员成功将人突变的亨廷顿基因插入到猪的内源性亨廷顿基因的表达框中，培育出带有突变基因的新生猪。

观察5个月后，这些猪不但能够模拟亨廷顿病患者在大脑纹状体的神经元选择性死亡的典型病理特征，在行为上也表现出类似亨廷顿病“舞蹈样”的异常行为。难能可贵的是，这些病理及行为学表型都可以稳定地遗传给后代。据介绍，目前疾病模型猪已繁殖到第二代。这意味着这一团队成功了！他们在国际上首次建立了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模型。