基因编辑治疗艾滋病，除了艾滋病，基因编辑还能治疗哪些疾病？

1. 基因编辑治疗艾滋病，除了艾滋病，基因编辑还能治疗哪些疾病？

今年 3 月，Nature刊登斯隆凯特林癌症纪念中心透过 CRISPR/Cas9 建构强效 CAR-T 细胞的研究论文，确认 CRISPR/Cas9 技术能搬运 CAR 基因到 T 细胞基因组之中的特定位点之上。这种精确的方法能越来越强壮地建构出 CAR-T 细胞，让它杀害肿有害的瘤细胞。

要明白，人体之内适用抗原，假如将具有全新的 DNA 或是 RNA 遗传物质的基因搬运到人体受损组织之中，抗体便会杀害这些基因。因此除使用CRISPR 展开基因编辑，科学家们有一个不懈的方向，便是予 DNA 或是 RNA 遗传物质包一个外壳，让它们免受人体抗体的侵害，进而将这些遗传物质逐出特定的人体受损组织或是器官，因而作为这个外壳保护套的是特定病毒。

目前，科学家的研制出一种叫AAV。这是为什么呢，或许赞赏是由于这种病毒有过“毒”之处了。和其它可做遗传物质保护套的病毒相对。这种基因编辑方法目前也于探险之中，由于逆转录病毒的整合具备随机性，假如引发原癌基因的激活引起癌症，那麽它的安全性把受质疑。因此，找寻特异、有效修缮的靶向工具于基因治疗领域之中倍受关注。

不管怎么说，基因编辑技术的发展是医学领域分析的一小突破。和传统基因治疗方法相对，基因编辑技术高于基因组水平之上对于 DNA 序列展开改造，进而修缮基因缺陷或是变化细胞功能，使完全医治白血病、艾滋病与血友病等恶性疾病也能进行治愈。

2. 基因编辑治疗艾滋病，基因编辑究竟是什么？

骨髓干细胞转移疗法白血病技术已经日渐成熟期，不过，透过该方法除此之外医治艾滋病目前也是一道全球仍于攻陷的难题。艾滋病遭找到的40年时间里面，10年后的“柏林病人”与今年3月遭报导的“伦敦病人”依次构建了“功能性医治”与“持续减轻、需再次观测”。他们的主治医师皆使用了一套相似的“一石二鸟”的方：HIV-1患者于CCR5Δ32/Δ32骨髓干细胞转移之后病情处在长年减轻，不仅让他们白血病不必发作，亦完全医治了艾滋病。

在此前两例病人间接转移“天然”CCR5Δ32/Δ32骨髓干细胞，邓宏魁等人协作创立的研究团队于全球范围之内报导了首例透过第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9于HSPCs（骨髓干细胞与祖细胞）之中主编CCR5基因并且顺利转移到一名除此之外患有HIV与急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者案例。分析结果显示，基因主编之后的造血干细胞转移疗法使患者的急性淋巴白血病获得完全缓解，装载CCR5突变的供体细胞受体体之内长年幸存已经达19个月，可行性探险了该方法的可行性与安全性。

北京大学官网报导对于此分析指出，于成体骨髓干细胞之上的基因编辑并且绝不会对于其他组织器官以及生殖系统造成影响。该工作可行性证实了基因主编的成体骨髓干细胞转移的可行性与于人体之内的安全性，把会增进与促进基因编辑技术于医学应用领域的发展。

HIV病毒或许能炸毁人体的免疫力，由于它能传染免疫系统之中十分关键的CD4＋T淋巴细胞。绝大多数HIV入侵免疫细胞的过程之中。需利用CD4＋T淋巴细胞表面的两种“路标”蛋白用以引路，一种是CD4，另一种便是CCR5。亦有少数HIV侵略需的第二种蛋白是CXCR4因而非CCR5。因而目前有大约1%的白人天生对于艾滋病抗体。此前的研究于他们身上找到，编码CCR5蛋白的基因发生了功能突变，对于多数HIV来说亦便丧失了“路标”作用。

3. 基因编辑治疗艾滋病，目前常规的艾滋病治疗方法有哪些？

亦有一部分人于传染晚期可发生男性艾滋病末期症状，发生率50%左右，重要展现为腹泻、头晕、无法、咽痛、关节痉挛、皮疹、全身浅表淋巴结肿小等相似“肺炎”的症状，有些人也可爆发呕吐。这种症状一般不断1-2周之后便会消亡，此后男性艾滋病感染者就进入无症状的潜伏期。

大多数的人于潜伏期是没症状的，但是难部分成年男子于艾滋病潜伏期会有淋巴结肿大和神经症状，重要是，头晕、抑郁症、记忆力消退、行动与语言障碍、急性无菌性脑膜炎，展现为疼痛、神经性症状与脑膜刺激症等。淋巴结肿小亦是潜伏期的标志性症状，于少数成年男性的艾滋病传染整个周期之中有发现。

可有显著的发热，疲乏、盗汗，发生不易控制的体重减轻，持续性呕吐。持续性发烧3个月超过等临床表现；并且发生轻微的免疫缺陷的临床表现，如细胞抗体化学反应缓慢，机会性感染以及恶性肿瘤，可中书舍人以及全身各个系统以及器官，而且时有发生多种病原体引发感染与肿瘤共存。

成年男性的艾滋病症状展现重要是超过这些，例如有问题可以去咨询专家。艾滋病症状并且绝不能当作确诊依据，这是由于这些症状均绝不是特异的，绝不是艾滋病的独有症状，有可能是其他疾病引发的。所以卫生部门规定，艾滋病确诊可以根据艾滋病抗体侦测阳性结果便知道

4. 基因编辑治疗艾滋病的根本原理是什么？

CRISPR/Cas9系统作为编辑HIV-1病毒基因组获取了一种全新的有潜力的工具。近日源自日本神户大学医学院传染疾病中心以及保健科学研究生院国际卫生系的研究人员设计师了一种RNA引领的CRISPR/Cas9以此靶向HIV-1调节基因tat与rev，其中的引导RNAs（gRNA）均根据CRISPR的特异性设计，其靶向的序列于6种主要的HIV-1亚型之中均激进存在。

于共计转染后每个gRNA均遭复制人进CRISPRv2快病毒之中，进而开创了快病毒载体并且把之介导转入细胞。与没转染及转染空载体的细胞相对，CRISPR/Cas9转染平稳表达Tat与Rev的293T与HeLa细胞之后，细胞之中的这两个基因表达均遭顺利的抑制。

功能试验表明转染tat-CRISPR明显刺激了HIV-1启动子液压的荧光素酶的表达，因而Dr功能试验亦表明转染rev-CRISPR之后gp120的表达遭全然刺激。Cas9剪切位点的靶基因发生高频的各种程度的突变。值得注意的是，研究人员没侦测到任何非靶标靶位点发生突变，除此之外Cas9的表达对于细胞的活性没影响。

研究人员更进一步于HIV-1传染的T细胞系之中试验了他们的CRISPR/Cas9系统，结论找到即使展开细胞因子再次抑制，p24的表达亦遭明显刺激，因而除此之外采用6种gRNAs可更进一步减弱编辑效率。所以透过CRISPR/Cas9系统靶往HIV-1调节基因或许是一种构建功能性医治的精确方法。

5. 基因编辑治疗艾滋病，艾滋病的发病原理是什么？

近日，美国科学家称，首次透过基因编辑技术顺利铲除活体老鼠DNA的HIV病毒，这使得艾滋病预计遭医治!目前全球有3700万HIV病毒携带者，假如绝不立即治疗便会转变成艾滋病，诊断之后平均值幸存时间大约三年。据称，研究人员方案至2020年对于人类展开1期医学测试。

基因编辑技术指能让人类对于目标基因展开“编辑”，构建对于特定DNA片段的敲除、退出等的一项技术。因而CRISPR/Cas9技术自从面世以后，便有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进之后，越来越遭相信能于活细胞之中最为精确、最为便利地“编辑”任何基因。

2018年11月，中国深圳的科学家贺建奎宣告，他们团队开创的一对名作为凯蒂与娜娜的基因编辑婴儿于中国面世。这对于双胞胎的一个基因历经修正，使她们生于之后便能天然抵抗艾滋病，这是世界首例抗体艾滋病的基因编辑婴儿。

2018年12月，美国一家基因编辑公司宣告，把开启一项透过CRISPR基因编辑技术疗法某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已经遭美国监管部门接纳。于这一临床试验之中，基因主编的对象是先天性黑朦病患者眼睛里面的感光细胞，这是一种体细胞，因而非生殖细胞。体细胞的遗传信息绝不会基因给之下一代，因此绝不牵涉伦理道德问题。

6. 基因技术可以抵抗艾滋病吗？

人体细胞通常是能自身产生干扰素的，但数量太少，不足以阻止病毒的感染。因此，科学家们希望通过基因技术改变人体细胞，使其产生足够多的干扰素来抵抗艾滋病毒的侵入。通过植入人体干扰素基因而改变的细胞对艾滋病毒有极强的抵抗力。研究人员将改变过的细胞与艾滋病毒放在一起，结果发现细胞能完全阻止病毒的侵入。
法国的一些研究人员在实验室继续进行试验，以确定人体细胞的正常功能是否会因植入干扰素基因而改变。在这种技术可以运用于人体之前，科学家们将在猴子身上进行试验。

7. 基因技术能抵抗艾滋病吗？

人体细胞通常是能自身产生干扰素的，但数量太少，不足以阻止病毒的感染。因此，科学家们希望通过基因技术改变人体细胞，使其产生足够多的干扰素来抵抗艾滋病毒的侵入。通过植入人体干扰素基因而改变的细胞对艾滋病毒有极强的抵抗力。研究人员将改变过的细胞与艾滋病毒放在一起，结果发现细胞能完全阻止病毒的侵入。
法国的一些研究人员在实验室继续进行试验，以确定人体细胞的正常功能是否会因植入干扰素基因而改变。在这种技术可以运用于人体之前，科学家们将在猴子身上进行试验。

8. 基因编辑清除HIV，艾滋病是否不再是不治之症？

当医学发展到基因编辑手段时，艾滋病当然不会再成为不治之症。首先我们知道艾滋病毒是由体液血液传播，它的特性是攻击人体的免疫T细胞，当人体的免疫细胞数量低于常规值时，人就会被各种小病困扰，普通的感冒就会发烧，病情变得连绵持续，不断恶化，进而危害人的生命。

那么如果有能力改变基因序列，让HIV变成不作用于免疫T细胞的病毒，那它也就不是病毒了，只是一些无意义的蛋白质而已，所以我们不应该再去惧怕这些，因为我们一定能够对抗它们的。